患者数が少ない「希少難病」。病気の種類は５千〜７千あるといわれ、中には国内の患者数がわずか数人という疾患もある。これまで、患者数の少なさから、実態の把握や治療法の研究は進まず、支援もないまま置き去りにされてきた。
この春、厚労省がまとめたアンケート調査では、有効な治療法や薬がなく苦しんでいる患者や、一生払い続ける医療費に悩む家族の姿が浮き彫りになった。
番組では、難病の一つ「ＡＤＡ欠損症」を患う１１歳の少女を取材。病と闘いながら懸命に生きる少女と家族の日々を追い、難病の子どもたちを守るために、社会に何が求められているのかを考えていく。

西村　由希子さん（東京大学 先端科学技術研究センター 助教）